Corte Suprema ordena acceso a vital medicamento para niño antofagastino
FALLO. A Matías se le detectó una variante del síndrome de Duchenne, una de las condiciones de baja prevalencia más comunes en el mundo y que en Chile está fuera del la ley Ricarte Soto.
La Corte Suprema ordenó el acceso del niño antofagastino de seis años Matías González -diagnosticado con distrofia muscular de Duchenne- a un medicamento que permitirá tratar el rápido y progresivo avance de esta condición poco frecuente, incurable y de pronóstico mortal antes de los 20 años.
La sentencia ratificó un fallo previo de la Corte de Apelaciones de Santiago, atendiendo los argumentos de la familia sobre el derecho constitucional a la vida, la convención de los derechos del niño y la evidencia científica reciente sobre la importancia de la administración temprana del fármaco.
De esta forma, Matías accederá a través de Fonasa a un medicamento denominado "traslarna", validado por la Agencia Europea de Medicamentos (una de las principales oficinas regulatorias a nivel mundial) para una extraña variante genética de la enfermedad de Duchenne, conocida como "mutación sin sentido".
Este síndrome es de carácter progresivo e irreversible, ataca las fibras musculares dañando todos los sistemas del cuerpo (entre ellos el cardíaco y el respiratorio) y el inicio de los síntomas más agresivos antecede la fase más crítica de la enfermedad.
Avance progresivo
La prevalencia de la enfermedad de Duchenne es de alrededor de un caso por 3 mil 500 niños de sexo masculino nacidos vivos, pero esta mutación en particular es mucho más compleja de diagnosticar.
A sus seis años, Matías -que aún permanece con manifestaciones leves de la patología- está en la edad recomendada por la comunidad médica para acceder al fármaco, que en Chile no es cubierto por la ley Ricarte Soto. Esta política pública promulgada en 2015 solo financia un reducido número de enfermedades, lo cual empuja a las familias a buscar financiamiento a través de la vía judicial.
Así lo hicieron Patricia Valdés, dueña de casa, y Alberto González, trabajador del sector minero, para intentar acceder a un fármaco que está fuera del alcance para el presupuesto de cualquier familia chilena.
"Esperamos que nuestro hijo pueda acceder cuanto antes a la terapia. Sabemos que en estas enfermedades cada minuto cuenta, y por eso valoramos enormemente la resolución judicial en nuestro caso", señalan los progenitores desde Santiago, ciudad a la que debieron viajar para que Matías se sometiera a exámenes y control de rutina, que en Antofagasta habrían tomado más de un año por el déficit de especialistas y horas médicas del sistema público.
La mutación sin sentido de la distrofia muscular de Duchenne tiene un avance progresivo e irreversible, dañando la musculatura de los pacientes y provocando fallas multisistémicas en el largo plazo. Se vincula con la alteración de una proteína conocida como distrofina, cuyo gen se encuentra mutado en el genoma de los pacientes, y que se traduce en una debilidad patológica del músculo.
Derecho a la vida
El equipo de abogados asesores de FELCH explicó que si bien los fallos de la Corte de Apelaciones y la Corte Suprema no establecen jurisprudencia a seguir en otros casos ni tampoco buscan incidir en la formulación de políticas públicas, sí sienta un precedente relevante en relación a la pertinencia del acceso temprano a fármacos de alto costo y última generación (muchos de ellos recién entrando al mercado y obteniendo la aprobación de las agencias regulatorias).
"Es una sentencia bastante relevante en el contexto de la distrofia muscular de Duchenne para pacientes que son usuarios de Fonasa, aun cuando esta jurisprudencia no significa necesariamente una obligación para seguir en otros casos. Lo que entienden los jueces es que se cumplen los requisitos de gravedad de la enfermedad y que un medicamento de efectividad comprobada puede variar la situación de riesgo vital en la que se encuentra Matías", dijo la abogada María Victoria Miranda.
La asesora de la agrupación de pacientes precisó que, además, la valoración de cuestiones vinculadas al derecho a la vida y a la protección de la infancia de acuerdo a tratados internacionales ratificados por Chile se da de forma excepcional al tratarse de recursos de protección que involucran a pacientes de enfermedades que generan un rápido deterioro en su condición de salud.
"Lo que la Corte señala es que en casos que involucran a menores de edad debe prevalecer el respeto irrestricto a tratados internacionales, por encima de normas locales de organismos como Fonasa o el propio Ministerio de Salud, que en ningún caso estarán por encima de los derechos del niño. También se ha considerado como argumento que el Estado de Chile está al servicio de las personas y que nuestra Constitución resguarda el derecho a la vida", señaló Miranda.vacunas".